Sapropterin Dipharma 500mg Pdr Drinkb.opl Zakje30

Sapropterine Dipharma is geïndiceerd voor de behandeling van hyperfenylalaninemie (HPA) bij volwassenen en kinderen van alle leeftijden met fenylketonurie (PKU), waarvoor is aangetoond dat ze een respons geven op een dergelijke behandeling (zie rubriek 4.2). Sapropterine Dipharma is tevens geïndiceerd voor de behandeling van hyperfenylalaninemie (HPA) bij volwassenen en kinderen van alle leeftijden met tetrahydrobiopterinedeficiëntie (BH4), waarvoor is aangetoond dat ze een respons geven op een dergelijke behandeling (zie rubriek 4.2).

Elke oplosbare tablet bevat 100 mg sapropterinedihydrochloride (sapropterin dihydrochloride) overeenkomend met 77 mg sapropterine.

Samenvatting van het veiligheidsprofiel

Ongeveer 35% van de 579 patiënten in de leeftijd van 4 jaar en ouder die in Sapropterine Dipharma klinische studies werden behandeld met sapropterinedihydrochloride (5 tot 20 mg/kg/dag) ondervond bijwerkingen. De meest gemelde bijwerkingen waren hoofdpijn en rinorroe.

In een andere klinische studie ondervond ongeveer 30% van de 27 kinderen jonger dan 4 jaar die werden behandeld met sapropterinedihydrochloride (10 of 20 mg/kg/dag) bijwerkingen. De vaakst gemelde bijwerkingen waren "verlaagd aminozuurgehalte" (hypofenylalaninemie), braken en rinitis.

Lijst van bijwerkingen in tabelvorm

De volgende bijwerkingen zijn gemeld in de centrale klinische onderzoeken van Sapropterine Dipharma en in de postmarketingervaring met Sapropterine Dipharma.

De volgende definities zijn van toepassing op de hierna gebruikte termen voor de frequenties:

zeer vaak (≥ 1/10), vaak (≥ 1/100, < 1/10), soms (≥ 1/1.000, < 1/100), zelden (≥ 1/10.000, < 1/1.000), zeer zelden (< 1/10.000), niet bekend (kan met de beschikbare gegevens niet worden bepaald).

Binnen iedere frequentiegroep worden bijwerkingen gerangschikt naar afnemende mate van ernst.

Immuunsysteemaandoeningen Niet bekend: Overgevoeligheidsreacties (waaronder ernstige allergische reacties) en huiduitslag

Voedings- en stofwisselingsstoornissen Vaak: Hypofenylalaninemie

Zenuwstelselaandoeningen Zeer vaak: Hoofdpijn

Ademhalingsstelsel-, borstkas- en mediastinumaandoeningen Zeer vaak: Rinorroe Vaak: Faryngolaryngeale pijn, verstopte neus, hoesten

Maagdarmstelselaandoeningen Vaak: Diarree, braken, abdominale pijn, dyspepsie, nausea Niet bekend: Gastritis, oesofagitis

Pediatrische patiënten De frequentie, het type en de ernst van bijwerkingen waren bij kinderen in wezen vergelijkbaar met die bij volwassenen.

Melding van vermoedelijke bijwerkingen

Het is belangrijk om na toelating van het geneesmiddel vermoedelijke bijwerkingen te melden. Op deze wijze kan de verhouding tussen voordelen en risico's van het geneesmiddel voortdurend worden gevolgd. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg wordt verzocht alle vermoedelijke bijwerkingen te melden via het nationale meldsysteem zoals vermeld in aanhangsel V.

Overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor een van de in rubriek 6.1 vermelde hulpstof(fen).

De behandeling met sapropterinedihydrochloride moet opgestart en gecontroleerd worden door een
arts met ervaring in de behandeling van PKU en BH4-deficiëntie.
Om een voldoende controle te verzekeren van de fenylalaninespiegels in het bloed en de
voedingsbalans, is tijdens het nemen van dit geneesmiddel een actief management nodig van de
fenylalanine en de totale hoeveelheid eiwitten in de voeding.
Omdat HPA, veroorzaakt door PKU of door BH4-deficiëntie, een chronische aandoening is, is
Sapropterine Dipharma, wanneer de behandeling eenmaal blijkt aan te slaan, bedoeld voor langdurig
gebruik (zie rubriek 5.1).